« Comment traiter aujourd’hui de manière plus ciblée les malformations vasculaires complexes – et qu’est-ce que cela signifie concrètement pour les personnes concernées ? » Des réponses à cette question ont été apportées lors de la rencontre spécialisée « BEST Practice : électrosclérothérapie à la bléomycine et électro-embolothérapie », qui s’est tenue le 27 septembre 2025 dans la salle de conférence du RoMed Klinikum Rosenheim. Organisée par le Bundesverband Angeborene Gefässfehlbildungen e.V. en étroite collaboration avec la Prof. Dr Natascha Platz Batista da Silva des cliniques RoMed, la manifestation a réuni des médecins spécialistes, des thérapeutes ainsi que des représentants de patients de tout l’espace germanophone.
En tant que représentant des patients de l’Association Suisse des Angiodysplasies – l’une des organisations partenaires de la fédération allemande – j’ai eu la possibilité de participer à cette passionnante rencontre spécialisée. Le compte rendu qui suit restitue mes impressions et enseignements personnels du point de vue des patients.
Le Bundesverband Angeborene Gefässfehlbildungen e.V.
Le Bundesverband Angeborene Gefässfehlbildungen e.V. a été fondé en 2006 à partir de trois groupes d’entraide existants et compte aujourd’hui environ 505 membres. L’association est financée par des subventions forfaitaires des caisses légales d’assurance maladie (GKV), des financements de projets, des fonds de l’Aktion Mensch ainsi que par des dons et des cotisations de membres.
Le rayonnement de la fédération va bien au-delà de l’Allemagne : en tant que partie d’un réseau interconnecté à l’échelle européenne, le Bundesverband est lié à des organisations telles que DiGGefa, ACHSE e.V., EURORDIS et VASCERN. Parmi les autres organisations partenaires figurent l’Association Suisse des Angiodysplasies, Mutkoerperchen.at, HHT Germany – Morbus Osler Selbsthilfe ainsi que l’Interessengemeinschaft Sturge-Weber-Syndrom e.V.
Cliniques RoMed : centre interdisciplinaire pour les anomalies vasculaires
La Prof. Dr Natascha Platz Batista da Silva a présenté le centre interdisciplinaire pour les anomalies vasculaires des cliniques RoMed, qui fait office de pôle régional d’expertise pour le diagnostic et le traitement des malformations vasculaires congénitales. Le centre propose, en plus de concepts thérapeutiques individualisés, des deuxièmes avis, des avis-conseils ainsi que des évaluations, et il est intégré au réseau de référence pour les maladies vasculaires rares.
Il convient également de mentionner la conférence de cas multicentrique VasMut, qui permet une coopération suprarégionale entre centres spécialisés et discute les cas difficiles de manière interdisciplinaire. Pour les patientes et patients, qui ont souvent derrière eux un long parcours diagnostique, une telle structure constitue un véritable soutien.
Exposés spécialisés : de la compréhension à la thérapie
Symptômes typiques et parcours des patients
Un exposé particulièrement marquant a mis en lumière les schémas de symptômes typiques chez les personnes atteintes de malformations vasculaires congénitales. La présentation a montré à quel point les symptômes sont variés et souvent peu spécifiques : de nombreuses personnes concernées connaissent leur malformation depuis la naissance, d’autres ne la remarquent qu’à la puberté – souvent déclenchée par des changements hormonaux, des infections ou des traumatismes.
Des formulations typiques des personnes concernées telles que « C’était déjà là depuis toujours », « C’est devenu plus grand » ou « Douleurs apparues du jour au lendemain » illustrent l’évolution insidieuse et l’incertitude qui dure souvent des années jusqu’au bon diagnostic. Le message adressé au public était clair : les patientes et les patients ont besoin de points de contact fiables et médicalement fondés.
Changement de paradigme dans la compréhension des anomalies vasculaires
Un autre thème central a été le changement de paradigme scientifique dans la classification des anomalies vasculaires. Alors qu’autrefois on distinguait principalement les tumeurs vasculaires des malformations vasculaires, la classification ISSVA actuelle (International Society for the Study of Vascular Anomalies) établit un système nettement plus différencié. Ce moment de « Changing Minds » a des répercussions directes sur le diagnostic et le choix thérapeutique – et donc sur la vie des personnes concernées.
Vue d’ensemble des options thérapeutiques
Les exposés ont donné une vue d’ensemble complète des différentes approches thérapeutiques selon le type de malformation : les malformations veineuses (VM) et lymphatiques (LM) sont traitées par sclérose conventionnelle – par exemple avec la bléomycine ou des substances à base d’alcool comme Picibanil ou Discogel. Les malformations artérioveineuses (AVM) nécessitent une embolisation avec des agents d’embolisation liquides permanents, tandis que les malformations capillaires (CM) sont traitées par laser.
BEST et BEET – électroporation pour les malformations à flux lent et à haut débit
Principe de base : électroporation avec bléomycine
La Prof. Platz Batista da Silva a présenté deux procédures apparentées, mais clairement distinctes, qui reposent toutes deux sur le principe de l’électroporation avec bléomycine : de faibles impulsions électriques perméabilisent temporairement les membranes cellulaires des parois vasculaires, ce qui augmente considérablement l’absorption de l’agent cytostatique bléomycine dans les cellules et permet une destruction tissulaire ciblée.
BEST (Bleomycin Electrosclerotherapy) s’adresse aux malformations à flux lent – c’est-à-dire aux malformations veineuses (VM) et lymphatiques (LM). Le principe actif est appliqué par voie interstitielle – c’est-à-dire directement dans le tissu entre les cellules – soit sous forme d’infusion continue, soit sous forme d’injection. Cela permet un traitement de plus grande étendue que les procédures de sclérose classiques.
Pour qui BEST est-elle indiquée ?
Les indications de BEST comprennent notamment :
- les lésions réfractaires au traitement
- les atteintes étendues
- les malformations orales et génitales
- les malformations avec augmentation de volume
- les malformations lymphatiques microkystiques
BEET – Bleomycin Electroembolotherapy pour les malformations artérioveineuses (AVM)
Pour les malformations à haut débit – en particulier les malformations artérioveineuses (AVM) – la Prof. Platz Batista da Silva a utilisé le terme BEET (Bleomycin Electroembolotherapy). La différence décisive : dans le cadre de BEET, le nidus de l’AVM est abordé directement au moyen d’un cathéter ; à partir de là, la bléomycine est appliquée par voie interstitielle puis perfusée pendant 10 minutes – c’est-à-dire administrée de manière continue.
Un principe clinique central, que la Prof. Platz Batista da Silva a souligné avec insistance : le nidus doit être complètement neutralisé. Un traitement incomplet du nidus – c’est-à-dire de la zone centrale proprement dite de l’AVM, où se forment les connexions vasculaires pathologiques entre artères et veines – conduit avec une forte probabilité à une récidive. Précisément dans le cas des AVM, le caractère radical du traitement est donc déterminant pour le succès thérapeutique à long terme.
Si BEET existe aujourd’hui, on le doit en grande partie au Prof. Wohlgemuth : c’est lui qui a posé la question « Si cela fonctionne dans les malformations à flux lent, pourquoi pas aussi dans les malformations à haut débit ? Faisons-nous quelque chose de travers ? » et a donné l’impulsion décisive pour transférer la technique d’électroporation aux malformations à haut débit.
Expériences cliniques : BEST vs. Aethoxysklerol
La contribution d’une patiente concernée, qui est elle-même intervenue comme conférencière et a témoigné de sa propre expérience, a été particulièrement marquante. Elle a décrit comment elle a vécu BEST par comparaison avec l’Aethoxysklerol : BEST offre une possibilité de traitement plus étendue et a entraîné chez elle moins de recanalisations – c’est-à-dire une réouverture de vaisseaux déjà traités – ainsi que moins de gonflements à long terme. En revanche, chez elle, les douleurs postopératoires durant les deux premiers jours après BEST étaient plus fortes qu’après l’Aethoxysklerol, et des hématomes ainsi que des points de ponction des électrodes peuvent apparaître, lesquels s’estompent au bout de quelques semaines.
Session pratique en workstation
Un point central du programme de l’après-midi a été une session pratique en workstation dans la salle d’angiographie. La Prof. Dr Natascha Platz Batista da Silva a démontré la technique en direct sur un modèle tissulaire – de manière claire et interactive. Pour nous, patientes et patients, ce fut un moment particulièrement impressionnant : un regard dans les coulisses, dans un univers qui nous reste habituellement caché – et qui peut désormais nous aider à mieux comprendre ce qui se passe réellement lors d’une intervention.
Perspective des patients : ma conclusion personnelle
En tant que représentant des patients, ma participation à cette manifestation a été très impressionnante. Il est rare de vivre, dans une seule et même rencontre, une combinaison aussi dense de connaissances scientifiques, de retours d’expérience cliniques et de démonstration pratique.
J’ai été impressionné par l’ouverture des intervenantes et intervenants, qui ont également abordé avec clarté les questions encore ouvertes – par exemple au sujet du développement futur de BEET ou de la question de savoir jusqu’à quel point le nidus doit être complètement neutralisé dans les AVM.
Mais ce qui m’a le plus impressionné en tant que représentant des patients, c’est ceci : la Prof. Platz Batista da Silva et toutes les intervenantes ont trouvé un langage qui rend ces réalités médicales complexes compréhensibles aussi pour les patientes et les patients. Ce n’est nullement une évidence – et c’est inestimable. Car seule une personne qui comprend ce qui lui arrive et quelles options existent peut réellement prendre, à égalité, la décision concernant sa propre thérapie.